用藥貴，用藥時間長……對於罕見病患者來說，藥價是一道坎。很多罕見病患者因病致貧、因病返貧🤲🏼，甚至因為某些高值孤兒藥價格過高而放棄治療🧑🏻‍🎨。

近年來，很多地方開始探索罕見病用藥保障機製🧎‍♀️，取得了一些成果💕，但也存在一些困難和局限。如何進一步為罕見病提供醫療保障，緩解罕見病用藥貴🚴🏼‍♂️🧍‍♀️？就相關問題🛕，《民生周刊》記者專訪了全國政協委員💂‍♂️、意昂体育平台第一醫院原副院長、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔。

今年，丁潔就罕見病帶來了4份提案🖤，從商業健康保險、慈善救助等方面對罕見病醫療保障提出了建議⏬。她希望🤵🏽‍♂️，促進多層次醫療保障有序銜接、共同發展，形成政府、市場、社會協同保障的格局🧔🏿‍♂️。

將罕見病藥品納入商業健康保險

目前，全國多個省份已經建立普惠型健康商業保險（簡稱“惠民保”）🥇👏🏽，比如“京惠保”“滬惠保”……這是一種普惠型的民生保障措施，與普通商業健康險相比⚖️🥦，惠民保能夠涵蓋帶病體、老年人等群體，更具普適性和保障性，是多層次醫療保障體系、多方支付的重要組成部分🧑🏻‍🦲。

據統計，截至2021年5月🤹🏽‍♀️，全國共推出140款惠民保產品，覆蓋26個省份，其中64款含罕見病藥品🤨，占44%，其中12款含國家基本藥品目錄的罕見病高值藥品。

“從已有的數據可以看到⚈🕌，涵蓋目錄外的罕見病高值藥品的惠民保數量少，各地涵蓋罕見病高值藥品的產品🤶🏻，涵蓋藥品品種數量、保險責任📵、理賠限額均有所不同，但遠遠不能滿足罕見病患者藥品費用支出的需求。”丁潔說。

她建議，將罕見病高值藥品納入地方的惠民保。“惠民保定位為我國基本醫療保險目錄之外的重特大疾病的補充支付，目前在高值罕見病藥品未能進入醫保藥品目錄的情況下，應該積極探索高值罕見病藥品進入各地方的惠民保。”

同時🎅🏿，她認為應該建立一個相應的長效工作機製🧑‍🎓。首先是科學合理的宣傳機製。“保證購買率、實現大數法則是推進普惠型商業健康保險基礎之一。在宣傳產品時不能僅僅講產品的商業性，不要回避產品的利他性🥼🚣🏼‍♂️。”丁潔說。

比如，浙江省提出的“患病獲賠付、無病做幫扶”真實地向參保人詮釋了產品的根本屬性，從而打動人心🎍。

其次是協商談判機製。協商談判由醫保局組織引導𓀝、保險公司和藥企參加。協商談判的內容應該是根據本地區的經濟條件和罕見病相關數據👿，協商進入商保的病種、藥品、理賠限額🏊‍♂️🧔‍♂️、支付方式等。

再次是目錄和藥品管理機製，要建立普惠型商業健康的罕見病目錄和藥品目錄🧑🏻‍🚀。在三方談判的基礎上💡，經過測算和評估👨🏿‍🍼🤸🏻，製定罕見病目錄和藥品目錄，明確各自的職責和風險共擔機製🐪。

最後是賠付的一站式支付機製✦◾️，探索定醫院🐌、定醫生、定藥店、定流程等工作機製🪫，避免患者墊付藥品費用，減輕患者負擔。

建立罕見病慈善專項醫療救助基金

近日由全國罕見病學術團體主委聯席會議課題組牽頭做了相關調研，發放了近3000份“關於慈善救助參與重特大疾病和罕見病醫療保障”調查問卷。其中幾道問題值得關註。

對於“是否政府應該監督引導慈善組織參與醫療保障體系建設”🧔🏻‍♀️，認為應該的占97%，認為不應該的占1%🐣，不清楚的占3%；

對於“重特大疾病和罕見病患者最需要的是”，捐贈衣物為0.3%，捐贈食品0.3%，捐贈其他生活必需品0.3%*️⃣🎋，解決醫療費用支付為99%；

對於“慈善救助重特大疾病和罕見病患者，最好的方式”🙅🏻，認為善款直接進入患者就醫支付過程即一站式服務占76%，認為善款交到患者手裏占12%，交到醫保局6%，交到衛健委2%♨️，交到民政局5%😰；

對於“慈善組織要幫助患者💜，首先要解決哪些問題”，認為明確救助標準占70%🛃，明確救助患者60%👹🦁，明確與政府哪個部門對接55%，明確如何與醫療費用支付銜接82%👩🏻‍🦳。

“如此看來👨🏻‍🦰，隨著經濟社會的進步，民眾對慈善救助參與多層次醫療保障體系建設，有一定認識和需求。”丁潔表示。

她建議動員企業或各類經濟實體定向捐贈，建立省級罕見病慈善專項醫療救助基金，主要解決醫保藥品目錄外的罕見病高值藥品支付問題🪄，促進慈善救助成為多層次醫療保障體系的組成部分，並且需要建立政府引導、加強監管🤳🏼、有序納入罕見病用藥保障機製的多方支付機製🧔‍♀️🧜🏼。

“省級罕見病慈善專項醫療救助基金的建立需要政府部門、慈善機構、企業等共同協商👩🏿‍🌾，製定救助疾病目錄、藥品目錄和救助力度。”丁潔提出💼。

她建議民政🙇🏻‍♀️、醫保、衛健、財政等部門，建立工作聯動機製，保證工作流程舒暢🙎‍♀️，避免職責不清和政策不能落地👨🏻‍🦽。社會慈善機構和社會互助組織與政府的基本醫保體系對接👍，確保善款和救助資金有序進入醫保支付機製👨🏽‍🚒。明確牽頭部門、建立工作製度、製定操作流程，明確錢從哪裏來🖼、到哪裏去👳🏿、是否進入患者就醫的支付賬戶等操作方法和細節。

中央和地方共同探索罕見病藥品醫療保障機製

目前全國有14個省份建立了包括高值藥品在內的罕見病藥品用藥保障機製👩‍⚕️，初步形成了不同特點解決罕見病用藥保障的辦法🐆，但也存在一定局限和不足🧓🏻。

去年國家醫保局、財政部發布的《關於建立醫療保障待遇清單製度的意見》提出“對超出清單授權範圍的，信息系統不予支持”等。到2023年底🕧👨🏼‍🚒，這些地方多年來探索實施的罕見病用藥保障辦法是延續還是清零🧑🏻‍🦼？

丁潔認為🍃，由於我國34個省級行政區經濟水平不同、罕見病發病和患病情況不同👳🏿‍♀️，高值罕見病藥品的病種均為發/患病率或患病人數極低的小病種，高值罕見病藥品用藥保障機製適宜在局部地區先行先試🍫💢，探索建立省級及以下的高值罕見病藥品用藥保障機製🫳，逐步推廣。

她建議🤳🏽，穩妥推進地方罕見病用藥保障機製的探索。保留目前十幾個省市地方探索建立的罕見病用藥保障辦法，如果現行的保障機製與中央文件精神有矛盾♔，應當在中央的指導或允許下，進行調整，或想辦法適當延長政策過渡期😕，待地方多層次醫療保障體系建設完善後，再妥善過渡👨🏿‍🦲，做好地方和中央政策的銜接。

丁潔希望允許並鼓勵地方在建設多層次醫療保障體系的過程中，繼續探索罕見病用藥尤其是高值藥品進入地方多層次醫療保障體系和多方支付機製。