今日，《科學》雜誌在線刊登了一項重量級的研究。來自浙江大學👩🏽‍🔧、雲南農業大學、重慶第三軍醫大學、哈佛大學以及其他科研機構與公司的團隊使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，一舉解決了將豬器官移植到人體內的關鍵難題。這項研究的通訊作者是2017全球青年領袖，80後科學家楊璐菡博士🚞🧑🏽‍🎄。

器官移植手術影響了全球數百萬人的生命💇‍♂️。以美國為例🙅🏽，此時此刻👨‍👦，正在排隊等待器官移植的患者人數高達12萬🤶🏻。然而🛶🧎🏻‍♀️‍➡️，每年能夠用於移植的器官數量非常有限，成功進行的器官移植手術僅有3萬多例。據估計，在2016年🔂，每天都有22名患者在等待器官移植的過程中死去。

▲我們欣喜地看到🩶，諸多來自中國的科研人員參與了這項重磅研究（圖片來源：《科學》）

上世紀90年代，醫學研究者們曾嘗試解決這一問題🦘。他們給出的策略是異種移植，即在人體內移植入動物器官。在這些動物中🚲，豬的器官在尺寸與功能上和人體器官較為接近，因此也獲得了研究人員的關註。然而，豬的基因組裏含有內源性逆轉錄病毒（PERV）的序列，對人體有潛在的健康風險。直接將豬的器官移植入人體，可能會導致新型疾病的傳播。幾十年裏，科學家們也一直在試圖解決這個難題🫧。

▲CRISPR-Cas9技術有望解決豬器官進行異種移植時面臨的挑戰（圖片來源🧔：eGenesis官網）

CRISPR-Cas9基因編輯技術的橫空出世，讓科學家們看到了曙光🚟。一方面，它能精準地去除豬基因組裏的PERV序列，降低人體感染疾病的風險；另一方面，它甚至能減少人體對豬器官產生的強烈免疫反應。“過去，這些障礙是不可逾越的💇🏿‍♀️，”楊璐菡博士說：“但現在，利用基因編輯技術，我們有望同時解決這兩大問題。”

▲這項研究采取的策略（圖片來源：eGenesis官網）

在今天的這篇《科學》論文中，研究人員證實了這一思路的可行性。使用CRISPR-Cas9技術👷‍♂️，這支跨國團隊在豬的原代細胞系（porcine primary cell line）裏♾，成功使所有的PERV序列失活🧑🏼‍🦲！隨後，他們又使用“克隆技術”（體細胞核移植技術）👮🏼‍♂️，培育出了豬的胚胎，並將這些胚胎移植到了代孕的母豬體內。隨後😏，他們檢測了出生的小豬體內的基因組DNA和mRNA水平，證實PERV序列繼續處於失活狀態。換句話說，將這些豬器官移植到人體裏的關鍵安全隱患👨🏻，已經得到了成功解決。

“在我們的研究前，這些經過基因改造的豬能否存活，在科學上有很大的不確定性。”楊璐菡博士說。如今，我們已經不再需要為此擔憂。

▲多頭PERV序列失活的小豬已成功誕生（圖片來源：eGenesis官網）

受克隆技術本身所限，小豬成功出生的概率只有約1%🦋。但可喜的是，基因編輯並不會降低克隆技術的成功率。1%的概率在應用上也具有可操作性。目前Ⓜ️🍱，已經有37頭小豬使用這個手段誕生，所有的小豬體內🧑‍🔧，PERV都處於失活狀態。

“如果豬器官的移植安全有效🥦，這會極大改變器官移植的面貌。” David Klassen博士說道。他是一家非營利性機構的首席醫學官🤫，這個機構管理了整個美國的器官移植系統。

解決了PERV帶來的安全隱患後，研究人員們計劃挑戰下一個難題。按計劃，他們將敲除豬器官內會引起人類強烈免疫反應的基因，並插入一些能預防潛在毒性的基因🤙🏻。

▲哈佛大學知名遺傳學家George Church教授認為2年內，我們能看到這項突破的實際應用（圖片來源：Evolution News）

楊璐菡博士的導師，哈佛大學知名遺傳學家George Church教授也參與了這項研究🤞。他樂觀估計，這項突破有望在兩年內，實現豬器官到人體的移植。將來，我們有望為大量患者提供肝臟🦻、腎臟、肺🧢、心臟等器官，甚至可以為糖尿病患者提供全新的胰臟🕵🏽‍♀️。每天，都有22名患者在等待器官移植的過程中死去💆。能夠拯救這些患者，是一樁功德無量的事。